Ny bromsmedicin, Tofersen, har godkänts i USA

Det amerikanska läkemedelsverket U.S. Food & Drug Administration (FDA) har precis godkänt medicinen Tofersen för behandling av ALS-sjuka med SOD1-mutation. Amerikanska patienter med den typen av ALS kommer därmed att få tillgång till en bättre bromsmedicin.

Sedan forskarna 1993 upptäckte att mutation på SOD1-genen är orsak till en liten andel av ALS-sjukdomarna har forskare över hela världen jobbat med att få fram läkemedel som inverkar på SOD1-genen och Tofersen är ett resultat av detta. Tofersen blockerar nybildningen av proteinet med samma namn, SOD1, och flera patientstudier med svensk medverkan har visat lovande resultat. En betydande bromsverkan har observerats hos flera patienter. Biverkningarna har varit relativt få.

ALS-forskargruppen i Umeå har sedan 2014 medverkat i utvecklingen av läkemedlet Tofersen och svenska patienter var några av de första i Europa som fick pröva Tofersen. År 2021 godkände svenska Etikprövningsmyndigheten och Läkemedelsverket att Tofersen kan få testas på friska personer som är anlagsbärare av SOD1-mutationen. Denna experimentella studie har fått namnet ATLAS och pågår på ett 10-tal sjukhus i världen inklusive Norrlands universitetssjukhus i Umeå. I ATLAS ges Tofersen med syftet att förebygga att friska personer ska insjukna i ALS. Professor Peter M Andersen som leder ALS-forskargruppen i Umeå tycker att FDA:s godkännande är mycket positiva nyheter och en ”game changer”. Han säger:

– Även om mutation i SOD1 genen bara finns hos 5-6% av alla patienter med ALS i Sverige skickar FDA:s godkännande en tydligt signal till läkemedelsindustrin att det lönar sig att ta fram läkemedel som bara gäller ett fåtal patienter. Vi får hoppas att det snart kommer fler liknande läkemedel för andra typer av ALS-sjukdom.