Ny metod kan bidra till bättre behandling med framtida genterapier
Forskare vid Umeå universitet har tagit fram en ny metod för att mäta enzymet SOD1:s aktivitet i ryggmärgsvätska hos personer som drabbats av den neurologiska sjukdomen ALS. Denna metod kan i framtiden bidra till bättre individuellt anpassad dosering av genterapier, vilket i sin tur kan minska risken för biverkningar vid behandling av patienter med denna form av ALS.
– Vi bedömer att metoden är intressant att gå vidare med för att på sikt kunna hitta rätt dos för optimal behandling med genterapi som kan ge drabbade ett längre och bättre liv, säger Per Zetterström, forskningsledare bakom studien.
I dagsläget har forskargruppen fokuserat på att utveckla själva mätmetoden för att analysera SOD1-aktivitet. Nästa steg blir att studera hur genterapiläkemedlet Tofersen påverkar denna aktivitet. Förhoppningen är att detta ska bana väg för en mer precis dosering av Tofersen och liknande genterapier som för närvarande prövas kliniskt.
ALS omfattar flera olika varianter med varierande orsaker och sjukdomsförlopp. Genterapi har hittills visat sig vara effektiv endast mot tre specifika genetiska orsaker till sjukdomen. Behandling med Tofersen, som inte ännu är tillgängligt i Sverige i väntan på hälsoekonomisk bedömning, är inriktad mot en typ av ALS som orsakas av mutation i SOD1-genen, vilket återfinns hos mellan 2 – 6% av patienter i Sverige.
Studien från forskargruppen vid Umeå universitet har publicerats i den vetenskapliga tidskriften Neurobiology of Disease och har delvis finansierats av stiftelsen. Läs hela pressmeddelandet på Umeå universitets hemsida.